Vie et mort du médicament

Le parcours fascinant du médicament : De sa conception à sa disparition

Introduction

Le médicament est un élément essentiel du système de santé, permettant de prévenir, guérir ou soulager de nombreuses maladies. Mais derrière chaque comprimé ou chaque injection se cache une histoire complexe et fascinante, un parcours jalonné de découvertes scientifiques, d'innovations technologiques et de défis réglementaires. Ce cours vous invite à explorer les différentes étapes de la vie d'un médicament, de sa conception initiale jusqu'à sa disparition du marché.

1. Naissance d'une idée : La recherche et le développement

Tout commence par une idée, une observation clinique ou une découverte scientifique qui laisse entrevoir la possibilité de créer un nouveau médicament. Cette idée est ensuite développée au sein des laboratoires pharmaceutiques, où des équipes de chercheurs et de scientifiques travaillent sans relâche pour identifier des molécules prometteuses et les transformer en traitements efficaces.

2. L'épreuve des essais cliniques : Evaluer l'efficacité et la sécurité

Avant qu'un médicament puisse être mis à la disposition des patients, il doit franchir une étape cruciale : les essais cliniques. Ces études rigoureusement encadrées permettent d'évaluer l'efficacité et la sécurité du médicament sur des groupes de volontaires et de patients. Les données collectées lors des essais cliniques sont essentielles pour déterminer si le médicament présente un rapport bénéfice-risque acceptable.

3. Autorisation de mise sur le marché : Le feu vert des autorités

Si les essais cliniques sont concluants, le laboratoire pharmaceutique peut soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) aux autorités réglementaires, comme l'Agence européenne des médicaments (EMA) en Europe. L'AMM est un précieux sésame qui permet la commercialisation du médicament sur un territoire donné.

4. Vie commerciale : Au service de la santé des patients

Une fois l'AMM obtenue, le médicament peut enfin être mis à la disposition des patients. Le laboratoire pharmaceutique assure la production, la distribution et la promotion du médicament auprès des professionnels de santé et du grand public. Tout au long de sa vie commerciale, le médicament fait l'objet d'une surveillance attentive pour garantir sa sécurité et son efficacité.

5. Pharmacovigilance : Surveiller et réagir aux effets indésirables

La pharmacovigilance est une discipline essentielle qui permet de surveiller les effets indésirables des médicaments après leur mise sur le marché. Grâce à la collecte et à l'analyse des signalements d'effets indésirables, les autorités sanitaires peuvent identifier d'éventuels risques et prendre les mesures nécessaires pour protéger la santé des patients.

6. Génomique et biomédicaments : Vers une médecine personnalisée

Les progrès de la recherche scientifique ouvrent la voie à de nouvelles générations de médicaments, comme les biomédicaments, conçus à partir de molécules biologiques complexes. La génomique joue également un rôle croissant dans le développement de médicaments plus précis et personnalisés, adaptés aux caractéristiques individuelles de chaque patient.

7. Médicaments génériques : Accès aux soins pour tous

Les médicaments génériques, copies conformes des médicaments d'origine dont le brevet a expiré, permettent d'offrir aux patients un accès à des traitements efficaces à des prix plus abordables. La bioéquivalence, un concept crucial en matière de médicaments génériques, garantit que ces médicaments ont les mêmes propriétés pharmacocinétiques et pharmacodynamiques que le médicament d'origine.

8. Contrefaçon : Un fléau menaçant la santé publique

La contrefaçon de médicaments constitue un problème majeur de santé publique. Ces produits illégaux, souvent fabriqués dans des conditions insalubres, peuvent mettre en danger la vie des patients. Lutter contre la contrefaçon nécessite une coopération étroite entre les autorités sanitaires, les fabricants de médicaments et les organisations internationales.

9. Le rôle du pharmacien : Un acteur clé du parcours du médicament

Le pharmacien joue un rôle essentiel dans le parcours du médicament, en conseillant les patients sur l'utilisation appropriée des médicaments, en veillant à la compatibilité des traitements et en participant à la pharmacovigilance. Le pharmacien est un véritable expert du médicament et un interlocuteur privilégié des patients et des professionnels de santé.

10. Aspects éthiques et juridiques : Un cadre indispensable

Le développement, la commercialisation et l'utilisation des médicaments sont encadrés par un ensemble de principes éthiques et juridiques strictes. Ces règles visent à garantir le respect des droits des patients, la sécurité des produits et la transparence des pratiques.

11. Sécurité du patient et qualité des soins : Des priorités absolues

La sécurité du patient et la qualité des soins sont au cœur des préoccupations des professionnels de

La vie et la mort d'un médicament

La vie et la mort du médicament
Autrefois, on découvrait les propriétés des médicaments par hasard, par l’expérience. En général, ils étaient dérivés d’un végétal.
Aujourd’hui, on identifie les récepteurs que l’on souhaite cibler et on réfléchit pour créer unemolécule afin de les bloquer.
4 phases :
  • 1) Administration au sujet sain (petit nombre d’individus)
  • 2) Administration chez le sujet malade (calcul de la dose efficace)
  • 3) Test à grande échelle (essai clinique chez les sujets malades, comparatif, efficacité)
AMM le plus souvent européenne (Agence Européenne du Médicament : EMA située en Grand-Bretagne)
Puis au niveau national :
La commission de la transparence de la haute autorité de santé, qui détermine le service médical rendu (SMR) et l’amélioration du service médical rendu 
(ASMR).
La transparence :
Le SMR conditionne le prix.
L’ASMR par rapport aux médicaments existants : 5 pas d’amélioration du SMR / 1 amélioration maximale du SMR. Plus l’ASMR est proche de 1 plus le prix est élevé.
S’il y a peu de malades, le prix augmente... Le volume de prescription conditionne le prix du médicament.
Le laboratoire peut s’engager à baisser le prix s’il dépasse les prévisions de vente.
  • 4) La surveillance post-AMM, pharmaco-vigilance, découverte de nouvelles indications. Le  médicament est dans les conditions de vie réelles.
On peut voir apparaitre des effets secondaires que l’on ne soupçonnait pas (populations hétérogènes, non-observance, surdosage, association de médicaments / pathologies,...)ou des effets indésirables rares.
AFSAPS => ANSM (Agence Nationale Surveillance du Médicament).
La mort du médicament :
La plupart des anciens médicaments était inefficace. Ils ont été déremboursés, ce qui les a fait progressivement disparaître.
Certains survivent, comme la cortisone (dermatologie,...).
L’aspirine a changé de peau et a changé de vie. On ne s’en sert pratiquement plus comme anti-inflammatoire car son efficacité est faible par rapport à ses risques. Mais elle demeure utilisée comme anti-pyrétique (mais moins) et surtout à petites doses comme anti-agrégeant plaquettaire.
D’autres ont changé de vie, comme le Viagra qui est passé de vaso-dilatateur aux  problèmes d’érection puis à l’hypertension artérielle pulmonaire (Révasio®).
La Thalidomide® continue d’être vendue malgré sa toxicité connue chez la femme enceinte
Le rapport bénéfice/risque :
C’est l’obsession première des agences du médicament dans le monde. Il faut un rapport favorable pour qu’un médicament soit mis sur le marché.
Exemple : Les chimiothérapies ont un bénéfice important malgré les effets secondaires majeurs.
Exemple d’un bénéfice faible mais risque nul : Les statines.
Le rapport coût/efficacité :
Deux médicaments à efficacité égale mais ayant un prix différents, le moins cher sera mieux remboursé et donc mis en avant.
Anticoagulants :
Ils remplaceront le Previscan® et se nomment : Pradaxa® et Xarelto®.
Ils ont un ASMR 5 par rapport au Préviscan® mais il n’y a pas à doser l’INR
Préviscan 0,1€ contre 0,6€ pour les nouveaux
Action en 2h contre 3 à 5 jours pour le Préviscan®, donc plus d’héparine.
Les ß-bloquants :
Avlocardyl® => rendent moins sensibles aux catécholamines.
Bloquent les récepteurs ß de l’adrénaline et de la noradrénaline
Les ß bloquants vont ralentir le coeur.
Ce sont des anti-hypertenseurs de second plan aujourd’hui.
Ce sont également des traitements des céphalées.
Réduisent les tremblements (interdits chez les tireurs d’élite).
Diminuent le risque de récidives d’infarctus du myocarde.
Diminuent la pression dans le système veineux porte => utilisation chez les cirrhotiques.
Médicament pilier de l'insuffisance cardiaque contrairement à ce qui était dit il y a 20 ans.
Mais si on augmente progressivement les doses (Cardensiel® par exemple) il n’y aura pas de collapsus.
Dans la fibrillation auriculaire les ß bloquants vont améliorer l’état du patient.
Les récepteurs ß interviennent également dans l’arbre respiratoire : Risque de provoquer une crise d’asthme chez les asthmatiques.
Exemples de ß bloquants :
- Ténormine®
- Brévibloc® (IV au bloc)
- Sectral®
- Détensiel®
- Cardensiel® plus cher que le Détensiel® même si molécule identique, mais a été développé dans le cadre cardiologique contrairement au Détensiel® d’où un prix plus élevé lié à son développement.
- Avlocardyl®
Attention aux bradycardies et hypotensions qu’ils entrainent.
 
Les anti-calciques :
Ils agissent au niveau des échanges de calcium des cellules musculaires lisses  essentiellement au niveau des vaisseaux mais également du tube digestif. Inhibent la  contraction donc sont vaso relaxants. Ils entrainent donc un arrêt du péristaltisme  intestinal (surtout Isoptine® et Monotildiem®)
Ce sont des vaso-dilatateurs. Ce qui entrainent un gonflement des chevilles => œdèmes.
Ce sont de bons anti-hypertenseurs.
Ils ont également une indication sur l’angine de poitrine car ils font se dilater les  coronaires.
Autre indication plus rare : Prévention du spasme des artères cérébrales après une  hémorragie méningée Isoptine® et Monotildiem® sont tous les deux des ralentisseurs cardiaques (réduction des  fibrillations auriculaires).
Exemples d’anti-calciques :
- Isoptine®
- Monotildiem®
- Amlor®
- Loxen®
Les diurétiques :
3 familles :
• Les thiazidiques comme l’Esidrex®, ce sont des anti-hypertenseurs.
• Ceux utilisés pour faire fondre les œdèmes comme le Lasilix® et le Burinex® : Utilisés 
dans les états œdémateux. Diurétique de l’Anse.
Ces deux familles ont pour inconvénient l’hypokaliémie => Surveillance du Potassium.
Ils peuvent également provoquer une déshydration surtout le Lasilix® (Hyponatrémie si la 
personne boit plus en parallèle).
• L’aldactone et Aldactazine. Diurétique particulier car il fait pousser les seins. Mais fait  surtout monter le potassium => Surveillance de la kaliémie (attention en période de forte  chaleur). Diminue la mortalité dans l'insuffisance cardiaque et dans le traitement de la  cirrhose.
Les dérivés nitrés :
La trinitrine : puissant vasodilatateur artériel et veineux. Provoque une relaxation de la 
fibre musculaire lisse. Vasodilatation des veines des jambes d’où une chute de la tension 
(ne pas prendre debout si 2 ou 3 doses). Moins d’arrivée de sang au coeur d’où une mise 
au repos du coeur.
Indication : Crise d’angine de poitrine.
Prise en sublingual. Efficacité très rapide.
Indication 2 : OAP (équivalent d’une saignée, le sang reste en périphérie).
En voie IV (Risordan®) permet les mêmes effets, surtout utilisé dans l’OAP. Son effet s’épuise rapidement (± 24 heures).
Important de penser à enlever le patch la nuit et de le remettre en place le lendemain  matin.
Il existe également des formes per os à libération prolongée.
Les statines :
Plus de 3 millions de français sont sous statines et ils sont vraiment efficaces. Inhibiteurs de la synthèse du cholestérol. Diminuent le cholestérol total d’environ 30%
Exemples :
Tahor®
Crestor®
Elisor®
Zocor®
...
Médicaments pris per os une fois par jour. Il faut une semaine pour que le cholestérol  diminue et maximum d’efficacité à 4 semaines.
Agissent aussi chez le coronarien en diminuant le risque d’accident vasculaire, si prise pendant des années. Réservés chez les patients avec un risque d’accident vasculaire élevé.
Effets indésirables :
Effet toxique sur le muscle
Peuvent provoquer des rhabdomyolyses
Fréquentes douleurs et crampes musculaires
Peuvent entraîner des hépatites.
 
 

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